NsGene A/S

Publiceret Juli 2001

Mission/strategi

Selskabets mission er at udvikle produkter, der er baseret på terapeutiske gener og genmodificerede celler, som kan anvendes til vedvarende og sikker levering af terapeutiske faktorer i behandlingen af neurologiske sygdomme. Selskabet sigter overordnet på udvikling af genopbyggende og neuro-beskyttende gen- og cellebaserede terapier til neurodegenerative sygdomme.

Teknologi

NsGene blev stiftet i december 1999 m.h.p. at fokusere et genterapiprogram påbegyndt i NeuroSearch og for at produktudvikle nye former for celletransplantationsbaseret og genbaseret terapi for neurodegenerative sygdomme i centralnervesystemet (CNS). Sigtet er bl.a. Parkinsons sygdom og Alzheimers demens. Hovedformålene med programmet er at udvikle implantérbare neurale precursor celler og implantérbare celler, som er modificeret til at udtrykke terapeutiske faktorer. Disse celler vil blive transplanteret til de syge områder af CNS.

NsGene gennemfører interne forskningsprogrammer, der omfatter molekylærbiologi, cellebiologi og in vivo studier i dyremodeller. Eksterne forskningsprogrammer såvel som kliniske programmer vil blive udført på den såkaldte Lund Satellite på Wallenberg Neuroscience Center, Lund, Sverige. Den prækliniske forskning foregår under ledelse af Professor Anders Björklund, og Professor Olle Lindvall fungerer som konsulent til det kliniske program. Gennem sin Lund Satellit bliver NsGene tæt forbundet med adskillige fremragende forskningsprogrammer, inklusiv celle og molekylærneural udvikling, neurodegenerative dyremodeller samt det kliniske celletransplantationsprogram på Lunds universitetshospital.

Selskabet samarbejder ligeledes med en satellit på DTU, som ledes af professor Søren Brunak. Brunak er en verdenskapacitet indenfor bioinformatik, og samarbejdet sigter på at identificere nye faktorer, som er involveret i hjernesygdomme. Projektet anveder de nyeste IT-baserede og gen-chip-baserede teknologier til at søge efter gener i den kortlagte menneskelige arvemasse ? en strategi, der foreløbig har ført til opdagelsen af det nervebeskyttende protein Neublastin

Produktbeskrivelse

NsGene udvikler terapier til Parkinsons sygdom på grundlag af genmodificerede neurale celler og terapeutiske gener, som udtrykker den nye neurotrofiske faktor Neublastin (NBN). Neublastin, som blev klonet og identificeret af NsGenes forskere, er ved at bevises at have en beskyttende effekt på forskellige typer nerveceller, iblandt hvilke kan være de dopaminerge nerveceller, som berøres af Parkinsons sygdom. Biogen, Inc. foretager produktudvikling af Neublastin m.h.p. behandling af sygdomme i det perifere nervesystem.

Et andet NsGene program sigter på udvikling af dopamine precursor celler til behandling af Parkinson. Neublastinudskillende celler vil blive transplanteret sammen med dopamin precursor celler, som stammer fra dette program.

Milestones

NSGene undersøger fortiden, om Neublastin har en nervebeskyttende effekt i forsøg med rotter, som lider af Parkinson's sygdom. Selskabet har etableret den første generation af humane neuralceller, og man har opnået en fordelagtig samarbejdsaftale med det toneangivne amerikanske biotek selskab Biogen, Inc. omkring Neublastin. Ifølge aftalen vil NsGene bibeholde rettighederne til Neublastin til behandling af sygdomme i centralnervesystemet, mens Biogen har erhvervet retten til at anvende proteinet i sygdomme udenfor centralnervesystemet. Aftalen kan tilføre NsGene over 20 mio. USD i milestone-betalinger samt royaltybetalinger baseret på salg. Der er derudover sket en indlicensering af celleindkapslingsteknologi fra franske Neurotech, S.A.

Fremtiden

NsGene harsom mål for år 2001 at udvikle humane terapeutiske cellelinjer, at købe licenser og indgå partnerskab m.h.p. at styrke den teknologiske platform indenfor in vivo genterapi. Endelig planlægger man at påbegynde de første kliniske forsøg med selskabets produkter i sidste halvdel af 2002.

Læs mere om NsGene på www.nsgene.dk.