Mission/strategi
Selskabets mission er at udvikle produkter, der er baseret
på terapeutiske gener og genmodificerede celler, som kan anvendes
til vedvarende og sikker levering af terapeutiske faktorer i behandlingen
af neurologiske sygdomme. Selskabet sigter overordnet på udvikling
af genopbyggende og neuro-beskyttende gen- og cellebaserede terapier
til neurodegenerative sygdomme.
Teknologi
NsGene blev stiftet i december 1999 m.h.p. at fokusere
et genterapiprogram påbegyndt i NeuroSearch og for at produktudvikle
nye former for celletransplantationsbaseret og genbaseret terapi
for neurodegenerative sygdomme i centralnervesystemet (CNS). Sigtet
er bl.a. Parkinsons sygdom og Alzheimers demens. Hovedformålene
med programmet er at udvikle implantérbare neurale precursor celler
og implantérbare celler, som er modificeret til at udtrykke terapeutiske
faktorer. Disse celler vil blive transplanteret til de syge områder
af CNS.
NsGene gennemfører interne forskningsprogrammer, der
omfatter molekylærbiologi, cellebiologi og in vivo studier
i dyremodeller. Eksterne forskningsprogrammer såvel som kliniske
programmer vil blive udført på den såkaldte Lund Satellite på Wallenberg
Neuroscience Center, Lund, Sverige. Den prækliniske forskning foregår
under ledelse af Professor Anders Björklund, og Professor Olle Lindvall
fungerer som konsulent til det kliniske program. Gennem sin Lund
Satellit bliver NsGene tæt forbundet med adskillige fremragende
forskningsprogrammer, inklusiv celle og molekylærneural udvikling,
neurodegenerative dyremodeller samt det kliniske celletransplantationsprogram
på Lunds universitetshospital.
Selskabet samarbejder ligeledes med en satellit på DTU,
som ledes af professor Søren Brunak. Brunak er en verdenskapacitet
indenfor bioinformatik, og samarbejdet sigter på at identificere
nye faktorer, som er involveret i hjernesygdomme. Projektet anveder
de nyeste IT-baserede og gen-chip-baserede teknologier til at søge
efter gener i den kortlagte menneskelige arvemasse — en strategi,
der foreløbig har ført til opdagelsen af det nervebeskyttende protein
Neublastin
Produktbeskrivelse
NsGene udvikler terapier til Parkinsons sygdom på grundlag
af genmodificerede neurale celler og terapeutiske gener, som udtrykker
den nye neurotrofiske faktor Neublastin (NBN). Neublastin, som blev
klonet og identificeret af NsGenes forskere, er ved at bevises at
have en beskyttende effekt på forskellige typer nerveceller, iblandt
hvilke kan være de dopaminerge nerveceller, som berøres af Parkinsons
sygdom. Biogen, Inc. foretager produktudvikling af Neublastin m.h.p.
behandling af sygdomme i det perifere nervesystem.
Et andet NsGene program sigter på udvikling af dopamine
precursor celler til behandling af Parkinson. Neublastinudskillende
celler vil blive transplanteret sammen med dopamin precursor celler,
som stammer fra dette program.
Milestones
NSGene undersøger fortiden, om Neublastin har en nervebeskyttende
effekt i forsøg med rotter, som lider af Parkinson’s sygdom. Selskabet
har etableret den første generation af humane neuralceller, og man
har opnået en fordelagtig samarbejdsaftale med det toneangivne amerikanske
biotek selskab Biogen, Inc. omkring Neublastin. Ifølge aftalen vil
NsGene bibeholde rettighederne til Neublastin til behandling af
sygdomme i centralnervesystemet, mens Biogen har erhvervet retten
til at anvende proteinet i sygdomme udenfor centralnervesystemet.
Aftalen kan tilføre NsGene over 20 mio. USD i milestone-betalinger
samt royaltybetalinger baseret på salg. Der er derudover sket en
indlicensering af celleindkapslingsteknologi fra franske Neurotech,
S.A.
Fremtiden
NsGene harsom mål for år 2001 at udvikle humane terapeutiske cellelinjer,
at købe licenser og indgå partnerskab m.h.p. at styrke den teknologiske
platform indenfor in vivo genterapi. Endelig planlægger man
at påbegynde de første kliniske forsøg med selskabets produkter
i sidste halvdel af 2002.
|
