Cureon A/S

Birgitte Menachem, Business Development Coordinator, bzm@cureon.com, og Søren Buur, Business Development Manager, sbu@cureon.com, Cureon A/S, www.cureon.com

Cureon A/S er en dansk bioteknologisk virksomhed, der ejer alle terapeutiske rettigheder til anvendelsen af LNA (Locked Nucleic Acid), en ny DNA analog, der er i besiddelse af en hidtil uset affinitet sammenlignet med øvrige DNA kemier. Cureon A/S har desuden den eksklusive ret til at anvende LNA til udførelsen af  target-valideringsservices for genomiske og farmaceutiske virksomheder.

Cureon blev etableret i 1999 som et spin-out af Exiqon A/S. Øvrige stiftere er Cureons CEO Leif Helth Jensen, tidligere medstifter af Neurosearch, hvor han fungerede som Director Pharmacology samt Henrik Ørum, CSO og Director of Biology, og Troels Koch, Director of Chemistry.

Cureons mål er at udnytte rettighederne til LNA med henblik på at blive førende inden for antisense via en kombination af følgende forretningsmodeller:

• Forskning og udvikling med fokus på cancer og inflammatoriske sygdomme. Forskningen og udviklingen vil finde sted såvel internt i Cureon som i samarbejde med eksterne akademiske og kommercielle partnere.
• Udlicensiering af LNA teknologi platformen på  en "per gen" basis samt internt udviklede LNA lægemiddelkandidater.
• En "state-of-the-art" target validation service integreret med Cureon´s egen forskning og udviklingsaktivitet som tilbydes de farmaceutiske og genome industrier.

Cureon har siden dets start udbygget organisationen, således at den i dag består af 36 højt kvalificerede medarbejdere. Disse medarbejdere er primært beskæftigede inden for biologi, famakokinetik, farmakologi og kemi. Desuden er der blevet etableret en afdeling for forretningsudvikling der varetager licensiering, IPR og PR.

Cureon har til huse i Symbion Forskerpark på Østerbro, hvor de lejer omkring 1000 m²  topmoderne laboratorie- og kontorfaciliteter.

LNA i antisense

Ideen med at benytte oligonucleotider til at forhindre syntese af proteiner der er involveret i sygdomme er blevet benævnt "antisense terapi". Antisense effekten opnås ved at oligonucleotider binder sig til mRNA og derved forhindrer syntesen af peptidet.

Antisense er for øjeblikket ved at vinde frem som en vigtig og konkurrencedygtig måde, hvorpå man kan udvikle lægemidler. Antisense er endvidere ved at manifistere sig som et velegnet redskab til at validere de ti-tusinder af nye gener, der er blevet afdækket via det humane genom projekt (HUGO), og som formodes at have relation til forekomsten af visse sygdomme. Det første godkendte antisense lægemiddel (mod CMV retinitis) kom på markedet i 1998 og der er for nærværende adskillige antisense oligonucleotider i fremskreden klinisk udvikling.

Før antisense teknologiens fulde potentiale inden for  lægemiddeludvikling og targetvalidering kan realiseres, er der  imidlertid nogle tekniske problemer, der bør løses. Særligt vigtigt er det at løse effektivitets- og sikkerhedsproblemet som første- og andengenerations antisense oligonucleotiderne, der allerede er i klinisk udvikling, er i besiddelse af.

Meget tyder på, at LNA er i stand til at løse disse problemer. LNA er en ny, højaffin og biostabil DNA analog, der har vist sig at besidde de fleste, hvis ikke alle, egenskaber der står øverst på ønskelisten for fremtidige antisense stoffer. Disse egenskaber består blandt andet af en hidtil uset høj affinitet for target, enestående evne til at skelne mellem korrekte og ukorrekte targets og øget biostabilitet (øget overlevelsestid i den menneskelige organisme). Udover disse væsentlige egenskaber har LNA en lang række andre betydningsfulde karakteristika, blandt andet kan LNA frit blandes med DNA og de øvrige DNA analoger, som anvendes til antisense oligonucleotider, hvilket betyder at  LNA, ud over at kunne benyttes alene i antisense oligonucleotider, kan  inkorporeres i allerede eksisterende antisense lægemidler og forbedre disses sikkerhed og effektivitet. LNA kan desuden syntetiseres via fuldautomatiske procedurer med udstyr, reagenser og protokoller, der er standardudstyr i de fleste laboratorier/firmaer, der beskæftiger sig med biologisk og klinisk forskning.

LNA blev, uafhængigt af hinanden, opfundet i 1997 af Professor Jesper Wengel fra Københavns Universitet og Professor Imanishi fra Osaka´s Universitet, Japan.

Forskning og Udvikling

Cureon har valgt at fokusere sit forsknings- og udviklingsprogram på cancer og inflammatoriske sygdomme. Disse programmer omfatter såvel intern forskning som samarbejder med eksterne akademiske centre. Desuden har Cureon en række samarbejder med akademiske grupper med henblik på at afdække potentielle gen-targets, samt andre mulige terapeutiske anvendelsområder  for LNA uden for Cureons umiddelbare forretningsområde.

Det er Cureon´s hensigt i første omgang at bringe dets interne forskningsprojekter frem til klinisk fase I. Firmaet vil på det tidspunkt tage stilling til, hvorvidt projektet skal udlicensieres eller om projektet skal fortsættes internt.

Forretningsmodellen

LNA teknologien kan principielt anvendes til udvikling af lægemidler mod enhver sygdom.  I erkendelse af, at firmaet ikke på egen hånd kan håndtere en sådan gigantisk opgave, søger Cureon at udlicensiere LNA teknologien til farma- og bioteknologiske virksomheder som måtte have interesse i antisense lægemiddeludvikling. Cureon tilbyder således disse firmaer eksklusivitet i forbindelse med brugen af LNA til udvikling af lægemidler rettet mod ét eller flere gen-targets.

Target validering

I den post-genome æra er hastigheden med hvilken firmaer kan vurdere et potentielt target blevet en særdeles vigtig faktor.

Antisense er hastigt ved at vinde indpas som et vigtigt værktøj inden for targetvalidering, dvs. vurdering af nye geners rolle inden for sygdomme og egnethed som mål for et lægemiddel.

Cureon har udviklet et target valideringskoncept bestående af en basis service og en udvidet service, som imødekommer de fleste farmaceutiske firmaers behov.

Udover at være et stærkt target valideringsværktøj i sig selv, kan LNA antisense oligonucleotider identificeret i løbet af target valideringsprocessen som værende potente inhibitorer af det gældende gen-target derefter udviklet som et potentielt effektivt antisense lægemiddel mod genet. Identificeringen af et lægemiddelkandidat er således gjort betydeligt nemmere ved hjælp af antisense target-validering.

Basis service:

Formålet er at give kunden LNA oligoer, der har vist sig som potente ekspressions modulatorer af target genet i cellekulturer. Denne service er rettet mod firmaer, der ønsker adgang til en teknologi, der beviseligt  kan effektivisere deres targetvaliderings proces.

Uvidet service:

Formålet er at assistere kunder, der ønsker at out-source større dele af deres target validering processer. Denne service, der kunne inkludere protein, funtions- og adfærdsassay på cellulært og dyreniveau vil blive bedømt fra sag til sag på baggrund af formålet og kompleksitiviteten af analyserne samt relevante FTE udgifter.

Det er Cureons faste overbevisning, at antisense terapi stadig ikke har nået sit ypperste inden for human terapi og at LNA´s helt unikke egenskaber meget vel kan være det der skal til for at antisense kan nå sin fulde potentiale.